«La medicina es la ciencia de la incertidumbre y el arte de la probabilidad», comentaba el prestigioso médico canadiense William Osler a sus estudiantes. Esta frase, que ha pasado a la historia, resume con bastante acierto una parte de la realidad a la que se enfrentan los profesionales sanitarios en su práctica clínica, en la cual, la certeza no es absoluta. Hoy, sin embargo, esa incertidumbre empieza a reducirse gracias a avances que hace unos años considerábamos propios de la ciencia ficción. Terapias celulares, inmunoterapia o medicina de precisión permiten, en algunos casos, reprogramar el sistema inmunitario del propio paciente para que él mismo combata la enfermedad.
En este cambio de paradigma, la hematología se ha convertido en un referente. La especialidad se está posicionando como uno de los campos más innovadores de la medicina, marcando el camino de lo que vendrá en otras áreas. Sin embargo, esta ámbito también está poniendo a prueba los límites del sistema sanitario, tanto por la complejidad de sus terapias como por su alto impacto presupuestario. Algunos tratamientos llegan a superar el millón de euros. Así, la pregunta ya no es solo qué avances son posibles, sino cómo hacerlos sostenibles y accesibles para todos los pacientes sin comprometer la viabilidad del sistema.
Para profundizar en esta cuestión que afecta a la economía, la política sanitaria y el futuro de la medicina, Forbes Health conversa con la doctora Maria Victoria Mateos, una líder que opera en la intersección entre ciencia, innovación, gestión y estrategia sanitaria. La doctora Mateos es jefa de la Unidad de Mieloma y de Ensayos Clínicos del Servicio de Hematología del Hospital Universitario de Salamanca y profesora titular en la Universidad de Salamanca y presidenta de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) desde 2022. Dirige el área de Cáncer del Instituto Biosanitario de Salamanca y es investigadora senior en el Centro de Investigación del Cáncer. Es presidenta del Grupo Español de Mieloma (GEM), participando activamente en el diseño y desarrollo de ensayos clínicos. Además, forma parte de los 100 mejores médicos de España de 2026 según la Lista Forbes.
Ha liderado numerosos estudios, especialmente en mieloma no candidato a trasplante y mieloma ‘smoldering’, con impacto relevante en la práctica clínica. Ha publicado más de 500 artículos y cuenta con un índice H de 102. Es miembro del IMWG, del ‘board’ ejecutivo de la IMS, así como de EHA y ASH. Fue miembro del Consejo de la EHA (2015–2019) y presidenta de su Comité Científico en 2019.
¿Diría que la hematología está marcando el camino de la Medicina del futuro?
Sin duda, la hematología está siendo una de las especialidades que más está contribuyendo a definir la medicina del futuro. Hemos pasado de tratamientos inespecíficos a una medicina de precisión basada en el conocimiento molecular de la enfermedad, algo que hoy es una realidad en patologías como el mieloma múltiple o las leucemias. Además, la hematología ha sido pionera en la integración de terapias avanzadas, en el uso de biomarcadores y en modelos colaborativos de investigación clínica. En este sentido, el trabajo del Grupo Español de Mieloma (GEM-PETHEMA) es un ejemplo de cómo la investigación cooperativa puede generar evidencia de alto impacto a nivel internacional, hasta el punto de haber sido propuesto por la Sociedad Internacional de Mieloma como candidato al Premio Princesa de Asturias. Esto refleja no solo excelencia científica, sino también un modelo de innovación trasladable a otras áreas médicas.
Terapias como las CAR-T han cambiado el paradigma en algunos cánceres hematológicos. ¿En qué punto estamos en el abordaje clínico?
Las terapias CAR-T representan uno de los mayores avances en la historia reciente de la medicina. Hemos pasado de tratar la enfermedad a reprogramar el sistema inmunitario del propio paciente para que la combata. En enfermedades como el mieloma múltiple o ciertas leucemias y linfomas, estamos viendo respuestas profundas y duraderas en pacientes que previamente no tenían alternativas terapéuticas. Sin embargo, estamos todavía en una fase de consolidación. Los retos actuales incluyen optimizar la selección de pacientes, mejorar la durabilidad de las respuestas, reducir toxicidades y, sobre todo, ampliar el acceso. Además, estamos evolucionando hacia nuevas generaciones de CAR-T y otras terapias celulares más sofisticadas.
Menciona que ampliar el acceso a estos tratamientos en un desafío. ¿Qué retos concretos implican a nivel económico estas innovaciones de alto impacto presupuestario?
El principal reto es el alto coste de las terapias innovadoras, especialmente las terapias celulares y los nuevos anticuerpos. Estamos ante tratamientos con un gran valor clínico, pero también con un impacto presupuestario significativo. Esto obliga a replantear los modelos de financiación y evaluación. Necesitamos avanzar hacia sistemas que integren el valor real del tratamiento, incluyendo resultados en salud a largo plazo, calidad de vida y potencial curativo. También es clave desarrollar modelos de pago por resultados y acuerdos innovadores con la industria.
El reto no es solo económico, sino también organizativo. Estas terapias requieren centros especializados y recursos altamente cualificados. Por tanto, la sostenibilidad pasa por una planificación estratégica que permita garantizar el acceso equitativo sin comprometer la viabilidad del sistema.
¿Están preparados los sistemas de salud de los países desarrollados para avanzar en este sentido que indica usted?
Los sistemas de salud están avanzando, pero no al mismo ritmo que la innovación. Hay una brecha entre la velocidad de los avances científicos y la capacidad de adaptación de los sistemas sanitarios. Algunos países han implementado modelos más ágiles de evaluación y financiación, pero, en general, todavía hay margen de mejora, especialmente en términos de equidad en el acceso. La sostenibilidad no debe entenderse como una limitación, sino como una oportunidad para rediseñar los sistemas incorporando innovación de manera eficiente.
¿Qué países destacaría como ejemplo a seguir?
Países como Alemania o Estados Unidos destacan por su rapidez en la incorporación de innovaciones, mientras que otros como Francia o los países nórdicos han desarrollado modelos de evaluación y acceso basado en valor. Entre las medidas más relevantes, están los acuerdos de riesgo compartido, los modelos de pago por resultados y la centralización de terapias complejas en centros de referencia. También es importante la agilidad en los procesos regulatorios y la coordinación entre agencias evaluadoras.
¿Cómo tendría que avanzar nuestro país para desarrollar un modelo óptimo?
España tiene fortalezas importantes, como su red de centros y su capacidad investigadora, pero debemos avanzar en la implementación de estos modelos para mejorar el acceso y reducir inequidades. Es fundamental mejorar la velocidad de acceso a la innovación. En la actualidad, existe un retraso en la incorporación de nuevos tratamientos en comparación con otros países europeos, pero vamos mejorando. También necesitamos avanzar en modelos de financiación innovadores, basados en resultados, y en una mayor coordinación entre comunidades autónomas para garantizar equidad. La planificación de recursos y la acreditación de centros para terapias avanzadas son igualmente clave.
España es uno de los países con mayor participación en ensayos clínicos en Hematología. ¿Estamos sabiendo aprovechar esa posición?
España tiene una posición privilegiada en ensayos clínicos, especialmente en Hematología. Contamos con profesionales altamente cualificados, centros de referencia, gran capacidad de reclutamiento de pacientes en nuestro país que consideran que la participación en ensayos es la mejor opción de tratamiento y aceptan ser incluidos en ensayos. Sin embargo, aún hay margen de mejora en la traslación de ese liderazgo a beneficios directos para los pacientes en términos de acceso temprano a innovaciones. También es importante reforzar la financiación de la investigación independiente.
¿Qué avances prevés que serán posibles en un futuro y qué elementos los harán posible?
En el futuro veremos terapias cada vez más personalizadas, con tratamientos diseñados en función, no sólo del perfil molecular del paciente sino también de las características basales de la enfermedad y personales de los pacientes. Las terapias celulares evolucionarán hacia opciones más accesibles y seguras, y probablemente veremos combinaciones de inmunoterapia altamente eficaces. Llegarán pronto la terapia CAR-T donde la modificación genética de los linfocitos T se hará “in vivo” en el propio paciente ahorrando tiempos y costes de manufactura. También avanzaremos en la detección precoz y en la monitorización de la enfermedad mínima residual, lo que permitirá adaptar el tratamiento de forma dinámica.
En resumen, en el futuro el mayor avance global será aplicar tratamientos adaptados a la fragilidad de los pacientes, a la respuesta a los tratamientos y al riesgo de la enfermedad.
