Las terapias avanzadas, como las CAR-T y las terapias génicas, se han convertido en uno de los ámbitos de mayor interés estratégico para la industria farmacéutica y biotecnológica, tanto por el volumen de inversión que movilizan como por su potencial para transformar modelos asistenciales y generar nuevas oportunidades de desarrollo empresarial.
La dimensión económica de este sector es significativa. En 2025, cinco terapias celulares y génicas alcanzaron la categoría de blockbuster, con ventas anuales en el entorno o por encima de los 1.000 millones de dólares, y productos como Carvykti (Johnson & Johnson) registraron 1.887 millones de dólares de ingresos, según comunicó la propia compañía y aparece recogido en el informe Cell & Gene Therapy Sector Snapshot Q1 2026 de la Alliance for Regenerative Medicine (ARM).
Además, el interés inversor continúa reflejándose en grandes operaciones corporativas: entre las transacciones destacadas del primer trimestre de 2026 figuran la adquisición de Arcellx y su programa CAR-T por parte de Gilead, valorada en hasta 7.800 millones de dólares, y la compra de Orna Therapeutics por Eli Lilly por 2.400 millones, una operación con la que incorpora una plataforma de ingeniería celular in vivo y un programa CAR-T dirigido a enfermedades autoinmunes mediadas por células B.
Este flujo de capital muestra que la evolución de las terapias avanzadas también es industrial y económica, con implicaciones para la capacidad de fabricación, la competitividad biotecnológica y los modelos de financiación de unos tratamientos que, por su complejidad y elevado coste inicial, obligan también a plantear nuevas fórmulas para garantizar su incorporación sostenible a los sistemas sanitarios.
Oportunidades más allá de la oncología
El potencial de mercado de estas soluciones farmacológicas va en aumento, de hecho, el siguiente gran salto apunta a producirse fuera de la oncología. Comienzan a ofrecer nuevas perspectivas para enfermedades graves en las que las opciones terapéuticas son limitadas, como las enfermedades autoinmunes, las cardiovasculares, las neurológicas, las infecciosas y las enfermedades raras. Esta ampliación de indicaciones podría multiplicar tanto su impacto clínico como las oportunidades de desarrollo e inversión en este ámbito.
Precisamente, en el ámbito de las enfermedades autoinmunes refractarias, los primeros resultados obtenidos con terapias CAR-T apuntan a la posibilidad de conseguir remisiones prolongadas mediante la eliminación selectiva de determinadas células implicadas en la respuesta inmunitaria e, incluso, de producir una reprogramación del sistema inmunológico, reduciendo la inmunosupresión crónica. “Los buenos resultados obtenidos en pacientes con lupus eritematoso sistémico, miopatías inflamatorias, esclerosis sistémica, miastenia gravis y otras enfermedades mediadas por linfocitos B indican que la depleción profunda y prolongada de estas células puede inducir remisiones mantenidas e, incluso, una reprogramación del sistema inmunitario”, explica Emilio Vargas Castrillón, médico farmacólogo clínico y presidente del XXXIII Congreso de la Sociedad Española de Farmacología Clínica.
En el caso de las enfermedades cardiovasculares, neurológicas e infecciosas, las nuevas dianas y CAR-T de nueva generación podrían actuar sobre mecanismos patogénicos específicos. “Aunque muchas de estas indicaciones se encuentran aún en fases tempranas de desarrollo, los resultados iniciales sugieren que los CAR-T podrían modificar su historia natural, permitiendo un control duradero tras una única administración, cambiando el paradigma terapéutico al actuar como agentes modificadores de la enfermedad”, asegura el especialista.
Este cambio de paradigma viene unido a la mejora en el diseño de los CAR-T, la optimización de los procesos de fabricación y la experiencia acumulada en los centros acreditados. Y está impulsando un elevado número de ensayos clínicos en indicaciones no oncológicas.
Retos científicos, regulatorios y asistenciales
Sin embargo, la incorporación de estos tratamientos avanzados en un amplio número de enfermedades plantea importantes retos científicos, regulatorios y asistenciales. Hablamos de desafíos relacionados con la evaluación de la evidencia clínica, la selección de pacientes, la monitorización de la eficacia y la seguridad a largo plazo, la organización asistencial y la evaluación de su coste-efectividad. Todos estos aspectos forman parte del trabajo de los médicos farmacólogos clínicos, que desempeñan un rol clave en la evaluación, el posicionamiento terapéutico y la incorporación racional y adecuada de medicamentos innovadores en el Sistema Nacional de Salud.
El potencial de estas terapias, dirigidas a reprogramar o corregir mecanismos biológicos específicos, y de aquellas destinadas a restaurar estructuras o funciones dañadas, viene acompañado de importantes desafíos científicos y asistenciales. Su complejidad obliga a avanzar no solo en demostrar su eficacia, sino también en conocer con precisión cómo se comportan estos productos biológicos, identificar qué pacientes pueden beneficiarse más y garantizar que su fabricación produzca resultados consistentes. “Se trata de terapias complejas, cuyo principal problema históricamente no ha sido tanto de seguridad como de controlar la variabilidad intrínseca a diferentes métodos y mecanismos multifactoriales”, apunta Portolés.
El médico farmacólogo clínico añade: “Entre los retos destacaría demostrar una eficacia clínica consistente y reproducible; comprender adecuadamente la relación dosis-exposición-efecto de un producto biológico vivo, es decir, cuánto administrar, por qué vía y qué sucede con las células después de la administración; y garantizar una fabricación reproducible, el control de calidad y la escalabilidad industrial”.
A ello se suma la necesidad de desarrollar biomarcadores capaces de predecir qué pacientes presentan una mayor probabilidad de respuesta, ya que el responsable del efecto terapéutico no es siempre un principio activo, sino un sistema de producción, para el presidente del comité científico, el objetivo último es claro: “El futuro de estas terapias radica en contar con una eficacia y seguridad reproducible y predecible”.
