Cuando Herriot Tabuteau fundó una empresa de desarrollo de fármacos en 2012, decidió hacerlo de forma diferente. En primer lugar, se centraría en los trastornos cerebrales, cuyos tratamientos son muy difíciles de desarrollar y cuya eficacia puede ser difícil de demostrar. Además, sería tanto el director ejecutivo como el fundador científico, aportando sus décadas de experiencia en la inversión en empresas emergentes de biotecnología y su formación médica. Pero no aceptaría capital riesgo, sino que se autofinanciaría con la ayuda de amigos y familiares.
«Si haces las cosas exactamente igual que los demás, obtendrás los mismos resultados que los demás. Y nosotros queríamos obtener resultados que se diferenciaran», afirma Tabuteau, de 57 años, durante su primera entrevista con un periodista sobre su empresa, Axsome Therapeutics.
Axsome, cuyo nombre proviene de dos partes de una célula nerviosa, el «axón» y el «soma», ha recorrido un largo camino desde sus inicios en una oficina sin ventanas con tres escritorios en el Rockefeller Center de Nueva York, recordada cariñosamente como «el armario de las escobas». Hoy en día, cuenta con tres medicamentos en el mercado y cinco en fase de desarrollo, con el potencial de ayudar a los aproximadamente 150 millones de estadounidenses que padecen enfermedades como la depresión, el TDAH o el Alzheimer. Los ingresos de los 12 meses que finalizaron en junio alcanzaron los 495 millones de dólares, un 70% más que en el mismo periodo de 2024. Axsome aún no es rentable, ya que registró una pérdida neta de 247 millones de dólares en ese periodo.
La empresa cotiza en el Nasdaq con una capitalización bursátil de 6.100 millones de dólares; Tabuteau es multimillonario gracias a su participación del 15% en ella, más las opciones. Calcula que Axsome podría alcanzar los 16.500 millones de dólares en ventas máximas con su actual cartera de medicamentos, lo que la situaría entre las 25 principales empresas farmacéuticas por ingresos en la actualidad. Eso suponiendo que todo salga según lo previsto, sobre todo que cinco nuevos medicamentos obtengan la autorización de la FDA entre ahora y 2028. Es mucho pedir: solo alrededor del 25% de los medicamentos obtienen resultados suficientemente buenos en los ensayos de fase III como para avanzar en el proceso de la FDA.
Tabuteau nació en Haití, donde su madre biológica luchó por criarlo a él y a su hermana. Recuerda haber sufrido abandono de todo tipo –físico, nutricional, emocional– pero «eso me enseñó a ser resiliente», afirma ahora. A los 9 años, se mudó con su padre y su madre adoptiva al Upper East Side de Manhattan. Sus títulos en biología molecular y bioquímica de Wesleyan lo llevaron a la Facultad de Medicina de Yale, donde planeaba convertirse en neurocirujano. Sin embargo, le inquietaba tanto la evidente infelicidad de sus profesores médicos que decidió no hacer la residencia en neurocirugía y optó por un puesto en el grupo de banca de inversión en salud de Goldman Sachs. Ese fue el comienzo de una carrera de casi dos décadas en el mundo de las finanzas, que incluyó etapas en Bank of America Securities y el fondo de cobertura Healthco/S.A.C. Capital, además de la gestión de sus propios fondos.
Desde su posición privilegiada en Wall Street, observó cómo miles de empresas biotecnológicas en fase inicial triunfaban y fracasaban, y comenzó a desarrollar sus propias teorías sobre qué funcionaba y por qué. Mientras que la mayoría de las empresas biotecnológicas se centran en un solo fármaco, él se dio cuenta de que crear una cartera reduciría el riesgo de fracaso. Para mantener los costes bajos, rechazó la práctica habitual en el sector de externalizar los ensayos clínicos, apostando por que podría hacerlo más barato y con mayores posibilidades de éxito de forma interna. Un ensayo de fase III podía costar fácilmente 50 millones de dólares; Tabuteau podía hacerlo por entre un 30% y un 50% menos. «Recibimos muchas críticas», afirma, ya que los inversores no creían que pudiera llevar a cabo tantos ensayos con un presupuesto tan bajo. Trabajar con varios medicamentos ayudó: cuando un ensayo terminaba, sus investigadores comenzaban inmediatamente a trabajar en el siguiente.
Cubrir sus apuestas fue una decisión acertada. Tras salir a bolsa en 2015, Axsome pasó por dificultades, algo habitual en las empresas biotecnológicas en fase inicial, ya que los medicamentos pueden tardar diez años en pasar de la idea al mercado y, aunque los ensayos de Axsome eran más baratos, no eran precisamente económicos. Las acciones de la empresa se mantuvieron por debajo de los 10 dólares durante años, y su capitalización bursátil cayó por debajo de los 100 millones de dólares después de que uno de sus primeros medicamentos para el dolor suspendiera los ensayos clínicos. «Hace años, nadie creía en Axsome, y creo que todavía hay muchos escépticos», afirma Nick Pizzie, director financiero de Axsome. «Es una historia de resultados».
Las perspectivas de Axsome se dispararon con su primer gran fármaco, Auvelity. Cuando el tratamiento para el trastorno depresivo mayor obtuvo la aprobación de la FDA en agosto de 2022, las acciones subieron un 65% en una semana, lo que valoró a la empresa en 3.000 millones de dólares. El fármaco combina dos medicamentos existentes para un tratamiento que puede empezar a surtir efecto en solo una semana, en comparación con las seis u ocho semanas de los antidepresivos basados en la serotonina, lo que supone una gran ventaja.
Para lanzarlo, Axsome comenzó con 165 representantes de ventas, menos de la mitad de lo habitual. Pero combinó a esos representantes con un software capaz de identificar qué médicos eran susceptibles de aceptar sus productos y determinar si preferían el correo electrónico, una llamada telefónica o una reunión cara a cara. Auvelity está en camino de alcanzar los 500 millones de dólares en ventas este año, y los analistas calculan que el medicamento se convertirá en un éxito de ventas, término utilizado en el sector para referirse a un medicamento con más de mil millones de dólares en ingresos. A principios de este año, la empresa resolvió un litigio sobre patentes que mantendrá a los imitadores fuera del mercado hasta al menos 2038, lo que supone una gran victoria.
La experiencia financiera de Tabuteau también dio sus frutos. En 2022, Axsome adquirió un medicamento llamado Sunosi, que trata la somnolencia diurna excesiva en personas con narcolepsia o apnea del sueño. Tras cerrar un acuerdo para comprarlo por 53 millones de dólares (más regalías de un solo dígito) en solo dos semanas durante las Navidades de 2021, Axsome pudo recuperar con creces su inversión cuando Tabuteau vendió los derechos del medicamento para Europa, Oriente Medio y el norte de África por 66 millones de dólares (más hitos y derechos) menos de un año después. Los ingresos de Sunosi superan ahora los 100 millones de dólares anuales. «Fue una transacción financiera muy inteligente», afirma Graig Suvannavejh, analista de Mizuho.
Las acciones han seguido subiendo, disparándose un 35% durante el último año hasta alcanzar recientemente los 122 dólares, superando al índice Nasdaq Biotech, que solo ha subido un 1% durante el mismo periodo. El próximo tratamiento a tener en cuenta: un fármaco para tratar la agitación que suele acompañar a la enfermedad de Alzheimer. Los antipsicóticos, actualmente el único tratamiento disponible, conllevan graves riesgos, incluida la muerte. El fármaco de Axsome evita estos efectos secundarios, pero ha arrojado resultados dispares en los ensayos clínicos de fase III. Axsome tiene previsto solicitar su aprobación antes de que finalice septiembre.
Es posible que la FDA no le dé luz verde, pero los analistas esperan que la necesidad de una alternativa a los antipsicóticos haga probable su aprobación. Es fundamental para los planes de Tabuteau de alcanzar los 16.500 millones de dólares: prevé entre mil y 3.000 millones de dólares en ventas para Auvelity y entre 1.500 y 3.000 millones de dólares para el fármaco contra la agitación del Alzheimer en su momento álgido. «Tenemos mucho por delante en términos de cartera de productos y número de pacientes a los que podemos atender», afirma. «Puede que seamos una empresa pequeña en términos de tamaño, pero no lo somos en términos de fundamentos o ambición».
