Pocas áreas de la medicina están experimentando una transformación terapéutica tan rápida como la oncohematología. Terapias celulares, anticuerpos biespecíficos, tratamientos dirigidos y una caracterización molecular cada vez más precisa de los tumores están ampliando las alternativas disponibles frente a leucemias, linfomas o mieloma múltiple. En algunas enfermedades, los avances comienzan incluso a modificar expectativas que hasta hace pocos años parecían difíciles de imaginar.
Pero cuanto más rápido avanza la ciencia, más evidente se vuelve otro desafío. El reto pasar por conseguir que la capacidad de innovar vaya acompañada de la capacidad del sistema sanitario para incorporar esa innovación y hacerla accesible a los pacientes, independientemente de dónde residan. A ello, se suma la necesidad de que el progreso no se mida únicamente en términos de respuesta al tratamiento o supervivencia, sino también en aspectos como el apoyo psicológico, la rehabilitación, el acompañamiento de las familias, la reincorporación laboral o la calidad de vida después de la enfermedad.
Esta doble dimensión conformada por el acceso a la innovación y atención integral ha centrado el III Encuentro Nacional de Asociaciones de Enfermedades Oncohematológicas, celebrado en Madrid por Grupo Cero. Pacientes, familiares, asociaciones y profesionales sanitarios han analizado durante tres días cómo está cambiando el abordaje de leucemias, mieloma múltiple y linfomas y, sobre todo, qué barreras permanecen entre los avances que se producen en la investigación y su llegada a la práctica asistencial.
“La investigación y la innovación son fundamentales, pero cobran todo su sentido cuando llegan al paciente”, señala Ascensión Hernández, presidenta de Grupo Cero. La organización reclama que los avances científicos se traduzcan en “un acceso equitativo a diagnósticos precoces, terapias innovadoras y un seguimiento de calidad, independientemente del lugar de residencia”. Pero Hernández introduce una segunda reivindicación: que esa atención contemple también “el apoyo psicológico, el acompañamiento a las familias y cuidadores, la rehabilitación, la vida laboral y la calidad de vida después del tratamiento”.
De tratar la enfermedad a conocer sus apellidos
Buena parte de esta revolución se explica por una comprensión mucho más profunda de la biología de los tumores hematológicos. El diagnóstico ya no termina necesariamente al identificar una leucemia o un linfoma. Conocer las alteraciones genéticas y moleculares que presenta la enfermedad puede ayudar a determinar su riesgo, anticipar su evolución y seleccionar estrategias terapéuticas más ajustadas a cada paciente.
“Ya no basta con conocer el nombre de la enfermedad. Necesitamos saber qué características tiene en cada paciente, cómo está respondiendo y qué factores pueden modificar su evolución”, explica Ana Alfonso, hematóloga de la Clínica Universidad de Navarra. Y añade: “Para ello, es clave el perfil genético. Esa información es la que permite personalizar de verdad el tratamiento”.
El cambio resulta especialmente visible en determinadas leucemias linfoblásticas. Durante años, su abordaje descansó principalmente sobre la quimioterapia intensiva y, en determinados casos, el trasplante de progenitores hematopoyéticos. La irrupción de nuevas estrategias ha ampliado considerablemente ese escenario. Antonio Pérez-Martínez, jefe del Servicio de Hemato-Oncología Pediátrica y Trasplante Hematopoyético del Hospital Universitario La Paz, lo resume así: “En algunas leucemias linfoblásticas hemos pasado de curar con fármacos a curar con células”.
Sin embargo, disponer de más herramientas plantea nuevas preguntas. ¿Cuál utilizar primero? ¿Cómo combinarlas? ¿Qué pacientes pueden beneficiarse más de cada una? Pérez-Martínez añade, además, problemas de organización sanitaria que, a su juicio, España todavía debe resolver. Entre ellos, reclama facilitar que los médicos compatibilicen asistencia e investigación, concentrar los casos de leucemia linfoblástica infantil en centros con suficiente experiencia y recursos y avanzar en el reconocimiento de la hematología pediátrica como especialidad.
Un arsenal que crece también frente a las recaídas
La medicina de precisión está avanzando igualmente en la leucemia mieloide aguda (LMA), la leucemia mieloide crónica (LMC) y los síndromes mielodisplásicos. En LMA, por ejemplo, entre las líneas señaladas durante el encuentro aparecen los inhibidores de menina para determinados perfiles moleculares y combinaciones de tratamientos dirigidos, además de la investigación con terapias CAR-T.
El mieloma múltiple muestra también esta transformación. El arsenal terapéutico se ha ampliado, pero las recaídas siguen obligando a replantear sucesivamente la estrategia. Cristina Encinas, hematóloga del Hospital Gregorio Marañón y miembro del Grupo Español de Mieloma, destaca la llegada de tratamientos en primera línea capaces de conseguir respuestas más profundas y periodos de control más prolongados, junto con nuevas alternativas para la recaída.
La especialista va incluso más allá al señalar el horizonte que empieza a dibujarse: “Estas innovaciones nos permiten, por primera vez, contemplar la opción de una posible curación en algunos casos. Es un escenario que antes era impensable y que hoy empieza a ser un horizonte realista gracias al avance constante de la investigación”.
Algo similar ocurre con los linfomas, un término que engloba enfermedades muy diferentes entre sí. Terapias dirigidas, anticuerpos, inmunoterapia y tratamientos celulares están permitiendo abandonar progresivamente estrategias uniformes. “Estamos conociendo mucho mejor qué linfoma tiene cada paciente y qué vulnerabilidades podemos aprovechar terapéuticamente”, señala Ramón García Sanz, jefe del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital General Universitario Gregorio Marañón y miembro del Comité Científico de GELTAMO.
El siguiente desafío será decidir cómo ordenar toda esa innovación. Porque el avance de la oncohematología ya no depende únicamente de descubrir nuevos tratamientos. También pasa por identificar quién debe recibirlos, en qué momento, cómo combinarlos y cómo garantizar que las diferencias territoriales o asistenciales no determinen las posibilidades de acceder a ellos. Y, al mismo tiempo, por conseguir que vivir más o controlar mejor la enfermedad venga acompañado de una atención capaz de responder a todo lo que ocurre alrededor del paciente.
