(Información remitida por la empresa firmante)

Con base en los resultados del ensayo clínico de Fase II/III y los datos de extensión de etiqueta abierta a largo plazo, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU. está realizando una revisión prioritaria de la solicitud de nuevo fármaco de Pharming para leniolisib como tratamiento para adolescentes y adultos con APDS y tiene una fecha objetivo asignada de la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA) del 29 de marzo de 2023. Además, la Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) de Pharming para leniolisib en la misma población de pacientes ha sido validada para evaluación bajo una evaluación acelerada por el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). La autorización de comercialización de leniolisib en la Unión Europea está prevista para el primer semestre de 2023. Acerca del síndrome de fosfoinositida 3-quinasa d activada (APDS)

APDS es una inmunodeficiencia primaria rara que afecta aproximadamente a 1 a 2 personas por millón. El APDS es causado por variantes en cualquiera de los dos genes, PIK3CD o PIK3R1, que regulan la maduración de los glóbulos blancos. Las variantes de estos genes conducen a la hiperactividad de la vía PI3Kd (fosfoinositido 3-quinasa delta).2,3 La señalización equilibrada en la vía PI3Kd es esencial para la función inmunitaria fisiológica. Cuando esta vía es hiperactiva, las células inmunitarias no maduran ni funcionan correctamente, lo que lleva a inmunodeficiencia y desregulación.2,4 El APDS se caracteriza por infecciones sinopulmonares graves y recurrentes, linfoproliferación, autoinmunidad y enteropatía.5,6 Debido a que estos síntomas pueden estar asociados con una variedad de afecciones, incluidas otras inmunodeficiencias primarias, las personas con APDS con frecuencia reciben un diagnóstico erróneo y sufren una mediana de retraso diagnóstico de 7 años.7 Dado que el APDS es una enfermedad progresiva, este retraso puede conducir a una acumulación de daño con el tiempo, incluido daño y linfoma.5-8 La única manera de diagnosticar definitivamente esta condición es a través de pruebas genéticas.

Acerca de leniolisib

Leniolisib es un inhibidor de molécula pequeña de la isoforma delta de la subunidad catalítica de 110 kDa de clase IA PI3K. PI3Kd se expresa predominantemente en las células hematopoyéticas y es esencial para el funcionamiento normal del sistema inmunitario a través de la conversión de fosfatidilinositol-4-5-trifosfato (PIP2) en fosfatidilinositol-3-4-5-trifosfato (PIP3). Leniolisib inhibe la producción de PIP3 y PIP3 sirve como un importante mensajero celular que activa AKT (a través de PDK1) y regula una multitud de funciones celulares como la proliferación, diferenciación, producción de citoquinas, supervivencia celular, angiogénesis y metabolismo. A diferencia de PI3Ka y PI3Kß, que se expresan de manera ubicua, PI3K? y PI3K? se expresan principalmente en células de origen hematopoyético. El papel central de PI3K? en la regulación de numerosas funciones celulares del sistema inmunitario adaptativo (células B y, en menor medida, células T), así como del sistema inmunitario innato (neutrófilos, mastocitos y macrófagos), indica claramente que PI3K? es una diana terapéutica válida y potencialmente eficaz para enfermedades inmunitarias como el APDS. Hasta la fecha, leniolisib ha sido bien tolerado durante el primer ensayo en humanos de Fase 1 en sujetos sanos y el estudio de habilitación de registro de Fase II/III en pacientes con APDS.

Acerca de Pharming Group N.V.

Pharming Group N.V. (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) es una compañía biofarmacéutica global dedicada a transformar la vida de los pacientes con enfermedades raras, debilitantes y potencialmente mortales. Pharming está comercializando y desarrollando una cartera innovadora de terapias de reemplazo de proteínas y medicamentos de precisión, incluidas moléculas pequeñas, productos biológicos y terapias génicas que se encuentran en etapas tempranas o tardías de desarrollo. Pharming tiene su sede en Leiden, Países Bajos, y cuenta con empleados en todo el mundo que atienden a pacientes en más de 30 mercados en América del Norte, Europa, Medio Oriente, África y Asia-Pacífico.

Para más información, visite www.pharming.com y encuéntrenos en LinkedIn.

Declaraciones prospectivas

Este comunicado de prensa puede contener declaraciones prospectivas. Las declaraciones prospectivas son declaraciones de expectativas futuras que se basan en las expectativas y suposiciones actuales de la gerencia e involucran riesgos e incertidumbres conocidos y desconocidos que podrían causar que los resultados, el desempeño o los eventos reales difieran materialmente de los expresados o implícitos en estas declaraciones. Estas declaraciones prospectivas se identifican por el uso de términos y frases como «objetivo», «ambición», «anticipar», «creer», «podría», «estimar», » esperar», »metas», »pretender», »puede», «hitos», »objetivos», »perspectiva», »plan», »probablemente», »proyecto», »riesgos», «programa», »buscar», »debería», »objetivo», »voluntad» y términos y frases similares. Los ejemplos de declaraciones prospectivas pueden incluir declaraciones con respecto al calendario y el progreso de los estudios preclínicos y ensayos clínicos de Pharming de sus productos candidatos, las perspectivas clínicas y comerciales de Pharming y las expectativas de Pharming con respecto a sus requisitos de capital de trabajo proyectados y recursos en efectivo, cuyas declaraciones están sujetas a una serie de riesgos, incertidumbres y suposiciones, incluidos, entre otros, el alcance, el progreso y la expansión de los ensayos clínicos de Pharming y sus ramificaciones por el costo de los mismos; y desarrollos clínicos, científicos, reglamentarios y técnicos. A la luz de estos riesgos e incertidumbres, y otros riesgos e incertidumbres que se describen en el Informe Anual 2021 de Pharming y el Informe Anual en el Formulario 20-F para el año finalizado el 31 de diciembre de 2021, presentado ante la Comisión de Bolsa y Valores de EE. UU., los eventos y las circunstancias discutidas en tales declaraciones prospectivas pueden no ocurrir, y los resultados reales de Pharming podrían diferir material y adversamente de los anticipados o implícitos en ellos. Todas las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado de prensa están expresamente calificadas en su totalidad por las declaraciones de advertencia contenidas o a las que se hace referencia en esta sección. Los lectores no deben depositar una confianza indebida en las declaraciones prospectivas. Todas las declaraciones prospectivas se refieren únicamente a la fecha de este comunicado de prensa y se basan en la información disponible para Pharming a la fecha de este comunicado. Pharming no asume ninguna obligación de actualizar o revisar públicamente ninguno.

Información interna

Este comunicado de prensa se refiere a la divulgación de información que califica, o puede haber calificado, como información privilegiada en el sentido del Artículo 7(1) del Reglamento de Abuso de Mercado de la UE.

Referencias

1. Rao VK, et al. Blood. 2022. https://doi.org/10.1182/blood.2022018546.

2. Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15:88-97.

3. Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.

4. Nunes-Santos C, Uzel G, Rosenzweig SD. J Allergy Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687.

5. Coulter TI, et al. J Allergy Clin Immunol. 2017;139(2):597-606.

6. Maccari ME, et al. Front Immunol. 2018;9:543.

7. Jamee M, et al. Clin Rev Allergy Immunol. 2019;May 21.

8. Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.

Para más información pública, póngase en contacto con:

Pharming Group, Leiden, Países Bajos

Michael Levitan, vicepresidente de Relaciones con el inversor y Comunicaciones corporativas

T: +1 (908) 705 1696

Heather Robertson, directora de Relaciones con el inversor y Comunicación corporativa

E: investor@pharming.com

FTI Consulting, Londres, Reino Unido

Victoria Foster Mitchell/Alex Shaw/Amy Byrne

T: +44 203 727 1000

LifeSpring Life Sciences Communication, Ámsterdam, Países Bajos

Leon Melens

T: +31 6 53 81 64 27

E: pharming@lifespring.nl

RR. PP. de EE. UU.:

Ethan Metelenis

E: Ethan.Metelenis@precisionvh.com

T: +1 (917) 882 9038

RR. PP. de la UE:

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E: Dan.caley@aprilsix.com

T: +44 (0) 787 546 8942

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