Jake Becraft, estudiante de posgrado en ingeniería biológica en el MIT, tuvo una idea que podría cambiar la forma en que tratamos el cáncer: ¿Qué pasaría si los genes pudieran activarse y desactivarse como interruptores de luz? Al reflexionar un poco más, imaginó «circuitos» en los que el ARN mensajero (ARNm), que transporta las instrucciones para la producción de proteínas a las células, podría programarse para que los tumores cancerosos se revelen al sistema inmunitario.
Era una idea de vanguardia científica, y cuando Becraft cofundó Strand Therapeutics, con sede en Cambridge, Massachusetts, para desarrollarla, no había garantías de éxito. Ahora, ocho años después, Strand parece estar a punto de lograrlo. El ensayo clínico preliminar de fase 1 de Strand demostró que su primer fármaco de ARNm programable no solo es seguro, sino que también puede reducir el tamaño de los tumores en pacientes con cáncer que, de otro modo, se habrían quedado sin opciones de tratamiento.
“Nos impactó incluso a nosotros”, declaró Becraft a Forbes. “Uno espera que algo suceda, pero no espera una respuesta masiva porque estos pacientes ya han demostrado tener cánceres muy resistentes al tratamiento”.
Con estos resultados, Strand Therapeutics recaudó 153 millones de dólares en financiación de capital riesgo, liderada por el gigante sueco de inversión Kinnevik, para desarrollar su cartera de productos terapéuticos de ARNm programable. Otros inversores incluyen las firmas de capital riesgo Iconiq y Playground Global; Regeneron Ventures, la división de capital riesgo de Regeneron Pharmaceuticals; y las farmacéuticas Amgen y Eli Lilly.
La inversión eleva la financiación total de Strand a 250 millones de dólares y su valoración a unos 550 millones. Esta cifra palidece en comparación con las estratosféricas valoraciones de las startups de IA actuales, pero es significativa para una empresa biotecnológica en fase clínica que alcanzó un valor de 359 millones de dólares en su última ronda, en noviembre de 2024, según la base de datos de capital riesgo PitchBook. La financiación llega en un momento en que las empresas biotecnológicas han tenido dificultades para recaudar fondos y los mercados bursátiles están llenos de biotecnológicas zombi que cotizan por debajo de su liquidez. Strand, que espera comercializar su primera terapia para 2030, aún no ha generado ingresos.
La mayoría de la gente conoce el ARNm como la base de las vacunas de Moderna y BioNTech durante la pandemia de COVID-19. A pesar de su éxito, estas vacunas se han convertido en un tema político, y el secretario de Salud y Servicios Humanos, Robert F. Kennedy Jr., anunció el martes que retiraría 500 millones de dólares de fondos federales de proyectos de vacunas de ARNm. Sin embargo, el ARNm podría utilizarse para tratar diversas enfermedades, desde el cáncer hasta las cardiopatías. A diferencia de las vacunas contra la COVID-19, que simplemente se inyectan en el brazo del paciente para crear antígenos del virus, la terapia de ARNm de Strand instruye a los tumores a producir señales que los hacen visibles para el sistema inmunitario —esencialmente, iluminándolos— para que pueda defenderse.
«Los resultados clínicos nos sorprendieron muchísimo», dijo Ala Alenazi, gestor de inversiones de Kinnevik, quien se unirá a la junta directiva de Strand tras el acuerdo. «Han podido demostrar estas ambiciones que se habían quedado en los libros de texto».
“Lo que ha quedado muy claro en el último año o año y medio es que la era del ARN mensajero y de los medicamentos genéticos finalmente ha llegado”.
Jake Becraft, cofundador y director ejecutivo de Strand Therapeutics
Becraft, que ahora tiene 34 años, se define a sí mismo como «un ejecutivo de biotecnología reticente». En 2017, él y Tasuku Kitada, presidente y jefe de investigación y desarrollo de la empresa (el primer científico en crear circuitos genéticos de ARNm sintéticos mientras trabajaba como investigador en el MIT), separaron Strand del MIT. El asesor de doctorado de Becraft, Ron Weiss, profesor de ingeniería biológica cuyo trabajo se centra en la ingeniería celular y la construcción de circuitos, también fue cofundador y sigue siendo asesor de la empresa. En 2019, Strand consiguió financiación inicial con Playground liderando la ronda. Su valoración entonces era de tan solo 15,5 millones de dólares, según la base de datos de capital riesgo PitchBook. «Eran jóvenes doctores con ideas increíbles cuando los conocimos por primera vez», dijo Jory Bell, socio general de Playground Global.
Becraft ha creído durante mucho tiempo que el mayor obstáculo para la medicina nueva y personalizada es su administración. Hoy en día, muchas terapias se administran mediante la «fuerza bruta» para introducir las proteínas en las células adecuadas, lo que requiere largas hospitalizaciones para los pacientes y altos costos para las aseguradoras, explicó. «Lo que buscamos es administrar proteínas con un efecto terapéutico en una célula cancerosa, una célula inmunitaria o la médula ósea», explicó. Esta focalización permite que el tratamiento sea potente donde se necesita sin ser tóxico donde no lo es.
“Lo que ha quedado muy claro en el último año o año y medio es que la era del ARN mensajero y los medicamentos genéticos por fin ha llegado”, afirmó. “Vemos esto como el camino para desarrollar medicamentos en el futuro”.
Consideremos la primera proteína con la que Strand está trabajando, un estimulante del sistema inmunitario llamado interleucina 12 o IL-12. Es prometedora como inmunoterapia contra el cáncer, pero hasta ahora su toxicidad ha superado cualquier beneficio anticancerígeno. Sin una estrategia dirigida, «es ineficaz o tóxica», afirmó Becraft. «Se busca eficacia y no toxicidad».
Los resultados del estudio de Strand con 22 pacientes con cáncer demostraron que era posible utilizar la focalización para crear una terapia potente y no tóxica, afirmó. «Desde los primeros pacientes a los que administramos la dosis, empezamos a observar la reducción de los tumores», añadió.
“Han podido demostrar esas ambiciones que habían quedado en los libros de texto”.
Ala Alenazi, gestora de inversiones, Kinnevik
Refiriéndose a una tomografía con contraste de un paciente con melanoma en estadio 4, Becraft observó tumores, indicados con puntos negros, en todo el cuerpo. Una segunda tomografía del mismo paciente después del tratamiento con el fármaco de ARNm de Strand reveló una mejora sorprendente. «El único punto que quedó fue donde le inyectaron el contraste en el brazo», dijo Becraft. «No creo que nadie se lo esperara. Fue muy impactante».
Pero incluso con resultados como estos, el camino desde los primeros ensayos clínicos hasta la comercialización es largo. Strand planea ahora utilizar su nueva financiación para realizar más investigación clínica con la esperanza de obtener la aprobación de su primer fármaco para 2030. La compañía también tiene en desarrollo otras terapias preclínicas de ARNm, incluyendo una que se infunde a través del torrente sanguíneo del paciente en lugar de inyectarse en un tumor. Esto permitiría su uso potencial para otros tipos de cáncer más difíciles de alcanzar, como el cáncer de pulmón.
«Podemos reestructurar la forma en que tratamos el cáncer», dijo Becraft. «Creemos que estamos a punto de alcanzar lo que esta tecnología puede lograr».
