(Euronext Amsterdam: PHARM) (Nasdaq: PHAR) anuncia los primeros envíos comerciales de Joenja® (leniolisib) a pacientes en Estados Unidos. Joenja®, un inhibidor oral selectivo de PI3Kd, es el primer y único tratamiento aprobado en EE. UU. para el síndrome de fosfoinositida 3-quinasa delta activada (PI3Kd) (APDS), una inmunodeficiencia primaria rara y progresiva, en pacientes adultos y pediátricos de 12 años de edad y mayores.
Según los términos del acuerdo de licencia exclusiva de 2019 de Pharming con Novartis para leniolisib, la primera venta comercial correspondiente de Joenja® desencadena un pago histórico de 10 millones de dólares por parte de Pharming a Novartis.
Stephen Toor, director comercial de Pharming, comentó:
«Nos complace anunciar que los primeros envíos de Joenja® a los pacientes, con reembolso por parte del pagador, se entregaron aproximadamente dos semanas después de la aprobación de la FDA, logrando un hito importante para los pacientes que padecen APDS. Esperamos que Joenja® esté ampliamente disponible en EE. UU. como el primer y único tratamiento aprobado para pacientes con APDS».
Acerca del síndrome de fosfoinositida 3-quinasa d activada (APDS)
El APDS es una inmunodeficiencia primaria rara que se caracterizó por primera vez en 2013. El APDS es causado por variantes en uno de los dos genes identificados conocidos como PIK3CD o PIK3R1, que son vitales para el desarrollo y la función de las células inmunitarias en el cuerpo. Las variantes de estos genes conducen a la hiperactividad de la vía PI3Kd (fosfoinositido 3-quinasa delta), lo que hace que las células inmunitarias no maduren ni funcionen correctamente, lo que provoca inmunodeficiencia y desregulación.1,2,3 El APDS se caracteriza por una variedad de síntomas , incluidas infecciones sinopulmonares graves y recurrentes, linfoproliferación, autoinmunidad y enteropatía.4,5 Debido a que estos síntomas pueden estar asociados con una variedad de afecciones, incluidas otras inmunodeficiencias primarias, se ha informado que las personas con APDS con frecuencia reciben un diagnóstico erróneo y sufren una mediana Retraso diagnóstico de 7 años.6 Como el APDS es una enfermedad progresiva, este retraso puede llevar a una acumulación de daño con el tiempo, incluyendo daño pulmonar permanente y linfoma.4-7 Se puede hacer un diagnóstico definitivo a través de pruebas genéticas. APDS afecta aproximadamente de 1 a 2 personas por millón en todo el mundo.
Acerca de Joenja® (leniolisib)
Joenja® (leniolisib) es un inhibidor oral de fosfoinositido 3-quinasa delta (PI3K?) de molécula pequeña aprobado en EE. UU. como el primer y único tratamiento dirigido del síndrome de fosfoinositido 3-quinasa delta activado (PI3Kd) (APDS) en pacientes adultos y pediátricos de 12 años de edad y mayores. Joenja® inhibe la producción de fosfatidilinositol-3-4-5-trifosfato, que sirve como mensajero celular importante y regula una multitud de funciones celulares como la proliferación, diferenciación, producción de citoquinas, supervivencia celular, angiogénesis y metabolismo. Los resultados de un ensayo clínico de fase II/III aleatorizado y controlado con placebo demostraron la eficacia clínica de Joenja® en los criterios de valoración coprimarios; demostrando un impacto estadísticamente significativo en la desregulación inmunitaria y la normalización del inmunofenotipo en estos pacientes, y los datos provisionales de extensión abierta han respaldado la seguridad y tolerabilidad de la administración a largo plazo de Joenja®.8 Leniolisib se encuentra actualmente bajo revisión regulatoria por parte de la Agencia Europea de Medicamentos, con planes para buscar más aprobaciones regulatorias en el Reino Unido, Canadá, Australia y Japón. Leniolisib también se está evaluando en un ensayo clínico de fase III en niños de 4 a 11 años con APDS, con un ensayo adicional planeado en niños de 1 a 6 años con APDS. Para obtener información sobre Joenja®, visite: Joenja.com
Acerca de Pharming Group N.V.
Pharming Group N.V. (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) es una compañía biofarmacéutica global dedicada a transformar la vida de los pacientes con enfermedades raras, debilitantes y potencialmente mortales. Pharming está comercializando y desarrollando una cartera innovadora de terapias de reemplazo de proteínas y medicamentos de precisión, incluidas moléculas pequeñas, productos biológicos y terapias génicas que se encuentran en etapas tempranas o tardías de desarrollo. Pharming tiene su sede en Leiden, Países Bajos, y cuenta con empleados en todo el mundo que atienden a pacientes en más de 30 mercados en América del Norte, Europa, Medio Oriente, África y Asia-Pacífico.
Para más información, visite www.pharming.com y encuéntrenos en LinkedIn.
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Referencias
1. Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15(1):88-97.
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