(Información remitida por la empresa firmante)
Leniolisib es un inhibidor de molécula pequeña de la isoforma delta de la subunidad catalítica de 110 kDa de clase IA PI3K. PI3Kd se expresa predominantemente en las células hematopoyéticas y es esencial para el funcionamiento normal del sistema inmunitario a través de la conversión de fosfatidilinositol-4-5-trifosfato (PIP2) en fosfatidilinositol-3-4-5-trifosfato (PIP3). Leniolisib inhibe la producción de PIP3 y PIP3 sirve como un importante mensajero celular que activa AKT (a través de PDK1) y regula una multitud de funciones celulares como la proliferación, diferenciación, producción de citoquinas, supervivencia celular, angiogénesis y metabolismo. A diferencia de PI3Ka y PI3Kß, que se expresan de manera ubicua, PI3K? y PI3K? se expresan principalmente en células de origen hematopoyético. El papel central de PI3K? en la regulación de numerosas funciones celulares del sistema inmunitario adaptativo (células B y, en menor medida, células T), así como del sistema inmunitario innato (neutrófilos, mastocitos y macrófagos), indica claramente que PI3K? es una diana terapéutica válida y potencialmente eficaz para enfermedades inmunitarias como el APDS. Hasta la fecha, leniolisib ha sido bien tolerado durante el primer ensayo en humanos de Fase 1 en sujetos sanos y el estudio de habilitación de registro de Fase II/III en pacientes con APDS. Acerca de Pharming Group N.V.
Pharming Group N.V. (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) es una compañía biofarmacéutica global dedicada a transformar la vida de los pacientes con enfermedades raras, debilitantes y potencialmente mortales. Pharming está comercializando y desarrollando una cartera innovadora de terapias de reemplazo de proteínas y medicamentos de precisión, incluidas moléculas pequeñas, productos biológicos y terapias génicas que se encuentran en etapas tempranas o tardías de desarrollo. Pharming tiene su sede en Leiden, Países Bajos, y cuenta con empleados en todo el mundo que atienden a pacientes en más de 30 mercados en América del Norte, Europa, Medio Oriente, África y Asia-Pacífico.
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Declaraciones prospectivas
Este comunicado de prensa puede contener declaraciones prospectivas. Las declaraciones prospectivas son declaraciones de expectativas futuras que se basan en las expectativas y suposiciones actuales de la gerencia e involucran riesgos e incertidumbres conocidos y desconocidos que podrían causar que los resultados, el desempeño o los eventos reales difieran materialmente de los expresados o implícitos en estas declaraciones. Estas declaraciones prospectivas se identifican por el uso de términos y frases como «objetivo», «ambición», «anticipar», «creer», «podría», «estimar», » esperar», »metas», »pretender», »puede», «hitos», »objetivos», »perspectiva», »plan», »probablemente», »proyecto», »riesgos», «programa», »buscar», »debería», »objetivo», »voluntad» y términos y frases similares. Los ejemplos de declaraciones prospectivas pueden incluir declaraciones con respecto al calendario y el progreso de los estudios preclínicos y ensayos clínicos de Pharming de sus productos candidatos, las perspectivas clínicas y comerciales de Pharming y las expectativas de Pharming con respecto a sus requisitos de capital de trabajo proyectados y recursos en efectivo, cuyas declaraciones están sujetas a una serie de riesgos, incertidumbres y suposiciones, incluidos, entre otros, el alcance, el progreso y la expansión de los ensayos clínicos de Pharming y sus ramificaciones por el coste de los mismos; y desarrollos clínicos, científicos, reglamentarios y técnicos. A la luz de estos riesgos e incertidumbres, y otros riesgos e incertidumbres que se describen en el Informe Anual 2021 de Pharming y el Informe Anual en el Formulario 20-F para el año finalizado el 31 de diciembre de 2021, presentado ante la Comisión de Bolsa y Valores de EE. UU., los eventos y las circunstancias discutidas en tales declaraciones prospectivas pueden no ocurrir, y los resultados reales de Pharming podrían diferir material y adversamente de los anticipados o implícitos en ellas. Todas las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado de prensa están expresamente calificadas en su totalidad por las declaraciones de advertencia contenidas o a las que se hace referencia en esta sección. Los lectores no deben depositar una confianza indebida en las declaraciones prospectivas. Todas las declaraciones prospectivas se refieren únicamente a la fecha de este comunicado de prensa y se basan en la información disponible para Pharming a la fecha de este comunicado. Pharming no asume ninguna obligación de actualizar o revisar públicamente ninguna.
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